Миглустат: инструкция по применению

Препарат Миглустат содержит действующее вещество миглустат. Миглустат действует путем подавления активности фермента, называемого глюкозилцерамидсинтазой, который отвечает за первый этап образования большинства гликолипидов (основного компонента клеточных мембран) в организме человека.

Способ действия препарата Миглустат

Болезнь Гоше 1 типа

При болезни Гоше 1 типа вещество под названием глюкозилцерамид не выводится из организма и начинает накапливаться во многих тканях. Это может привести к увеличению печени и селезенки, изменениям в крови и заболеваниям костей.

Обычным лечением болезни Гоше 1 типа является заместительная ферментная терапия. Миглустат используется только в тех случаях, когда пациенту по каким-либо причинам не подходит заместительная ферментная терапия.

Миглустат уменьшает образование глюкозилцерамида, метаболизм которого нарушен при болезни Гоше 1 типа.

Болезнь Ниманна-Пика типа С

При болезни Ниманна-Пика типа С в клетках головного мозга накапливаются липиды (жироподобные вещества), преимущественно гликосфинголипиды. Это может привести к неврологическим нарушениям, таким как замедление движений глаз, потеря равновесия и координации, проблемы с глотанием и памятью, судороги.

Миглустат уменьшает накопление гликосфинголипидов в головном мозге, тем самым замедляя развитие неврологических нарушений при болезни Ниманна-Пика типа С.

Если улучшение не наступило или Вы чувствуете ухудшение, необходимо обратиться к врачу.

Препарат Миглустат применяется для перорального лечения:

• взрослых в возрасте от 18 до 70 лет с болезнью Гоше 1 типа легкой и средней степени тяжести, которым не подходит заместительная ферментная терапия;
• прогрессирующих неврологических симптомов у взрослых и детей в возрасте от 0 до 70 лет с болезнью Ниманна-Пика тип С.